Клеточная терапия мышей с миодистрофией, вызванной дефектом гена альфа-саркогликана, путем внутриартериального введения мезоангиобластов
    Миодистрофией называется группа нарушений, вызванных определенным генетическим дефектом, которые приводит к деградации мышечной ткани и прогрессирующей мышечной слабости. В настоящее время такие нарушения неизлечимы. Проведенное на мышах исследование дает основание предположить, что определенный тип стволовых клеток позволит в будущем регенерировать разрушающиеся мышцы у пациентов с миодистрофией.
    Авторы предупреждают, что прежде чем их открытие можно будет применять на людях, потребуется ещё много исследований. Тем не менее, полученные результаты открывают принципиально новое направление в лечении этого заболевания.
    Группа исследователей из Института Исследований стволовых клеток (Stem Cell Research Institute) в Милане, Римского Университета и Института клеточной биологии и тканевых технологий в Риме (Institute of Cell Biology and Tissue Engineering) под руководством Джулио Коссу (Giulio Cossu) в опытах на мышах, страдавших сходными с миодистрофией симптомами, обнаружила, что определенные стволовые клетки (так называемые мезоангиобласты) могут проникать из кровотока в мышечную ткань. По-видимому, в новом месте они способны приобретать новые признаки и содействовать образованию новых мышечных волокон.
    Когда в прошлом году Коссу и его коллеги впервые выделили мезоангиобласты, удалось определить, что они могут дифференцироваться в различные типы клеток, включая клетки крови, костной, мышечной и соединительной ткани. Было также установлено, что в ходе воспалительной реакции эти клетки мигрируют за пределы кровеносных сосудов.
    Ученые инъецировали мезоангиобласты в артерии мышей, у которых отсутствовал ген альфа-саркогликана. Этот ген относится к группе генов, дефекты которых вызывают опоясывающую миодистрофию конечностей (limb-girdle muscular dystrophy) - одну из форм миодистрофий, встречающихся у людей.
    Исследователи обнаружили значительное количество нормальных мезоангиобластов в мышцах, находящихся ниже по току крови от места инъекции. Были также проведены эксперименты с генетически модифицироваными мезоангиобластами, в которые была введена "здоровая" форма гена альфа- саркогликана. Через три месяца после однократной инъекции в мышцах подопытных мышей были обнаружены нормальные ("здоровые") молекулы альфа-саркогликана.
    При обследовании мышей группа Коссу обнаружила, что в мышцах подопытных животных содержались более крупные, многочисленные и внешне нормальные мышечные волокна. Подопытные животные могли дольше передвигаться во вращающемся колесе, чем контрольная группа, хотя и не так долго, как здоровые животные.
    "Хотя эти результаты и воодушевляют, - заявил Дж. Коссу, - но в действительности мы не вылечили больных мышей. Мы уверены, что сделан существенный шаг в разработке способов терапии, но мне все ещё не дает покоя вопрос, будет ли данный метод работать на более крупных животных".
    Если удастся выделить такие же мезоангиобласты у людей с миодистрофией, и если эти клетки окажутся столь же универсальными, это может открыть новые пути в лечении заболевания. По словам Коссу, "существует проблема доставки клеток (или, в случае генной терапии, вирусного вектора) во все мышцы. ............